Od lat możemy obserwować dyskusję na temat możliwości prowadzenia badań klinicznych w populacji dzieci i młodzieży. Środowisko pediatrów wciąż alarmuje opinię publiczną doniesieniami o ograniczonym dostępie do leków dla dzieci i młodzieży. Bez rzetelnych badań klinicznych nie można mówić bowiem o bezpiecznej i celowanej terapii. Obecnie blisko połowa stosowanych w medycynie leków nie ma rejestracji dla grupy pediatrycznej.
Agencja Badań Medycznych od początku działania wspiera badania kliniczne dedykowane najmłodszym pacjentom. Wiele z dofinansowanych projektów to opcje terapeutyczne, które mogą dać szansę na lepszą opiekę, a nawet szansę na pełne wyzdrowienie. Inwestycja w poszukiwanie alternatywnych metod leczenia jest niezwykle istotna zwłaszcza w przypadku populacji pediatrycznej, ze względu na fakt, że stosowanie nowych leków bez pełnej znajomości ich wpływu na organizm dziecka zwiększa zagrożenie wystąpienia działań niepożądanych w trakcie terapii.
Dzieci z białaczką limfoblastyczną z szansą na wyleczenie
Rocznie w Polsce na nowotwory choruje ponad 1100 dzieci. Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest najczęstszym nowotworem złośliwym występującym w tej grupie. Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych, Uniwersytet Medyczny w Łodzi rozpoczął projekt badawczy CALL-POL, który obejmie wszystkie dzieci w Polsce ze świeżo rozpoznaną ALL.
Głównym celem projektu CALL-POL jest ułatwienie dostępu do najnowszych terapii dla polskich dzieci chorujących na ostre białaczki. Zaproponowane terapie będą dostępne dla wszystkich dzieci w Polsce. Identyfikacja opcji leczniczych odbędzie się przy użyciu zaawansowanych i ultranowoczesnych narzędzi diagnostyki molekularnej.
Finansowanie z Agencji Badań Medycznych pozwoli na zastosowanie nowoczesnych leków, których działanie jest molekularnie ukierunkowane i dopasowane do każdego pacjenta w sposób indywidualny. Będzie to prawdopodobnie najnowocześniejsza metoda leczenia białaczek na świecie. Takie podejście lecznicze ma na celu zwiększenie wyleczalności białaczki u dzieci do około 95%.
Zaproponowane w ramach projektu CALL-POL metody leczenia białaczki u dzieci umiejscawiają Polską onkohematologię dziecięcą wśród najlepszych na świecie, a co najważniejsze korzystać z nowoczesnej terapii finansowanej przez Agencję Badań Medycznych będą wszystkie dzieci z rozpoznaną ostrą białaczką limfoblastyczną w kraju – podkreśla prof. Wojciech Młynarski – lider projektu CALL-POL.
Grupę badaną będą stanowić dzieci z rozpoznaną ALL pochodzące ze wszystkich ośrodków onkologii pediatrycznej w Polsce. Zgodnie ze wskaźnikami zachorowalności planowane jest włączenie do badania ok. 550-600 dzieci, a średni czas obserwacji to ok. 46 miesięcy. Harmonizacja procedur diagnostycznych obejmie scentralizowaną analizę molekularną i genetyczną komórek białaczkowych, co pozwoli na dostosowanie metod leczniczych indywidualnie do każdego pacjenta. Dodatkowo, modyfikacja terapii będzie oparta o badanie odpowiedzi na zastosowane leczenie, co będzie prowadzone za pomocą identyfikacji nawet pojedynczych komórek białaczki w szpiku kostnym.
Uniwersytet Medyczny w Łodzi tworzy konsorcjum ze Śląskim Uniwersytetem Medycznym, Uniwersytetem Medycznym w Lublinie oraz Instytutem Innowacyjnych Technologii w Katowicach, które wspólnie prowadzić będzie ogólnokrajowe kontrolowane badania kliniczne obejmujące leczenie dzieci w Polsce z białaczką. W tym celu partnerami klinicznymi w projekcie są wszystkie polskie ośrodki onkologii pediatrycznej. Konsorcjum CALL-POL zostanie połączone z siecią AIEOP-BFM, która jest największą na świecie międzynarodową siecią badań klinicznych w zakresie białaczek i chłoniaków u dzieci.
Kontakt dla pacjentów zainteresowanych badaniem: Prof. Wojciech Młynarski, Uniwersytet Medyczny w Łodzi, e-mail: wojciech.mlynarski@umed.lodz.pl, tel. 660732794
Źródło: abm.gov.pl