• Międzynarodowe badanie ELARA wykazało znaczącą korzyść kliniczną u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym mierzoną wskaźnikiem całkowitej odpowiedzi (ang. Complete Response Rate – CRR); 
• Wcześniej amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration - FDA) przyznała produktowi tisagenlecleucel status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (ang. Regenerative Medicine Advanced Therapy – RMAT) w nawracającym lub opornym na leczenie chłoniaku grudkowym na podstawie wstępnych wyników badania ELARA, co potwierdza niezaspokojoną potrzebę medyczną w zakresie dodatkowych opcji terapeutycznych w tym wskazaniu;
• Wyniki badania ELARA zostaną uwzględnione we wnioskach rejestracyjnych, których złożenie planowane jest w 2021 roku w Stanach Zjednoczonych, a następnie w Unii Europejskiej; 
• Analiza okresowa zbiega się z kamieniami milowymi w postaci 3000. partii komórek CAR-T wyprodukowanej dla pacjentów na całym świecie i otwarciem dwóch nowych centrów produkcyjnych leku w Europie.

Tisagenlecleucel jest pierwszą terapią komórkową CAR-T zatwierdzoną przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków i pierwszą CAR-T, która została zatwierdzona w dwóch różnych wskazaniach. Jest to jednorazowa terapia mająca na celu wzmocnienie układu odpornościowego pacjentów w walce z nowotworem. Tisagenlecleucel jest obecnie zatwierdzony do leczenia opornych na leczenie/nawrotowych: ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL) z komórek B u dzieci i młodych dorosłych (do 25 lat włącznie) i chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) u dorosłych. [1]

Tisagenlecleucel jest obecnie dopuszczony do stosowania w co najmniej jednym wskazaniu w ponad 25. krajach i w ponad 250. certyfikowanych ośrodkach terapeutycznych, z ambitnym planem kontynuowania prac nad dalszym rozwojem, aby pomóc osiągnąć ostateczny cel, jakim jest zapewnienie terapii komórkami CAR-T każdemu potrzebującemu pacjentowi. Ponieważ firma Novartis przygotowuje się do wprowadzenia potencjalnego trzeciego wskazania dla produktu tisagenlecleucel moce produkcyjne nadal rosną. Globalny zasięg potencjału produkcyjnego Novartis w zakresie CAR-T obejmuje łącznie siedem zakładów na czterech kontynentach. Kompleksowe i zintegrowane podejście do tematu produkcji ma na celu wzmacnienie elastyczności, trwałości i zrównoważonego charakteru procesu wytwarzania i łańcucha dostaw. Dzięki niedawnym pozwoleniom uzyskanym od Europejskiej Agencji Leków (EMA), komercyjna produkcja tisagenlecleucelu jest obecnie kontynuowana w należących do Novartis zakładach w Stein w Szwajcarii i Les Ulis we Francji, które dołączyły do zakładu Novartis w Morris Plains w stanie New Jersey w USA.

Chłoniak grudkowy

Chłoniak grudkowy, druga najczęściej występująca odmiana chłoniaka nieziarniczego (ang. non-Hodgkin lymphoma - NHL), jest chłoniakiem indolentnym i stanowi około 22% wszystkich przypadków chłoniaka nieziarniczego2,3. Pomimo nowych terapii, które wydłużają przeżycie całkowite, uważa się, że chłoniak grudkowy jest chorobą nieuleczalną, charakteryzującą się rzutowo-remisyjnym przebiegiem [4,5]. Mediana linii leczenia, jakie w trakcie swojego życia może przejść pacjent chory na nawrotowego chłoniaka grudkowego, wynosi [5], a górny zakres to 12 linii leczenia [6,7]. Chociaż pacjenci w trzeciej lub kolejnej linii leczenia FL mają wiele dostępnych terapii ogólnoustrojowych, skuteczność tych schematów szybko maleje w trakcie kolejnych linii5. Dodatkowo, ze względu na charakterystyczny wzorzec remisji i nawrotów, pacjenci oporni na leczenie lub ci, u których nawroty występują szybko, mogą wyczerpać dostępne opcje leczenia5.

Badanie ELARA

ELARA jest jednoramiennym, wieloośrodkowym, otwartym badaniem klinicznym II fazy oceniającym skuteczność i bezpieczeństwo produktu tisagenlecleucel u dorosłych pacjentów z opornym na leczenie/nawrotowym chłoniakiem grudkowym (r/r FL). Do tego międzynarodowego badania włączono pacjentów z ponad 30. ośrodków w 12. krajach na całym świecie. W drugim kwartale 2020 r. na podstawie wstępnych wyników badania ELARA, amerykańska Agencja ds. Zywności i Leków nadała produktowi tisagenlecleucel we wskazaniu r/r FL status zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT). Status RMAT ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu leku jako terapii regeneracyjnej dla objętej niewystarczającą opieką populacji pacjentów.

Zaangażowanie Novartis w onkologiczną terapię komórkową i genową

Misją firmy Novartis jest zmiana obrazu medycyny poprzez opracowanie leczniczych terapii komórkowych i genowych dla pacjentów na całym świecie. Novartis stale inwestuje w rozwój procesów produkcji i łańcucha dostaw. Prowadząc aktywnie badania mające na celu zwiększenie znaczenia terapii komórkowej w onkologii, Novartis idzie dalej w dziedzinie nowotworów hematologicznych, oceniając terapie komórkami CAR-T nowej generacji, które koncentrują się na nowych celach i wykorzystują nowe technologie.

Novartis był pierwszą firmą farmaceutyczną, która dokonała znaczących inwestycji w pionierskie badania nad CAR-T i zainicjowała globalne badania kliniczne w obszarze CAR-T. Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii.

Informacje o firmie Novartis

Novartis zmienia oblicze medycyny, aby poprawić i przedłużać życie ludzi. Jako wiodąca światowa firma farmaceutyczna, wykorzystujemy nowoczesne technologie naukowe i cyfrowe, by dostarczać innowacyjne terapie odpowiadające na znaczące potrzeby medyczne. Nasza misja poszukiwania nowych leków sprawia, że konsekwentnie zaliczamy się do firm przodujących pod względem inwestycji w badania i rozwój. Produkty Novartis docierają do niemal 800 milionów ludzi na całym świecie i nieustająco poszukujemy nowatorskich sposobów na rozszerzenie dostępu do naszych najnowszych terapii. W Novartis na całym świecie pracuje około 109 000 osób ponad 145 narodowości.

Piśmiennictwo

1. Informacje o leku Kymriah.
2. The Non-Hodgkin’s Lymphoma Classification Project (Projekt: Klasyfikacja chłoniaków nieziarniczych). Blood. 1997;89:3909–3918.
3. Anderson J., et al. Epidemiology of the non-Hodgkin’s lymphomas: distributions of the major subtypes differ by geographic locations. Non-Hodgkin’s Lymphoma Classification Project. Ann Oncol. 1998;9(7):7;17–720.
4. Wudhikarn, K., et al. Comparative effectiveness research in follicular lymphoma: current and future perspectives and challenges. (Badanie porównawcze nad chłoniakiem grudkowy: bieżące i przyszłe perspektywy i wyzwania). J Comp Eff Res. 2014.
5. Sutamtewagul, G. & Link, B.K. Novel treatment approaches and future perspectives in follicular lymphoma. Ther Adv Hematol. 2019;10:1–20.
6. Dane w dokumentacji, Novartis, 2020.
7. Schuster, S., et al. Chimeric antigen receptor T cells in refractory B-cell lymphomas. NEJM. 2017;377(26):2545–2554.

Źródło: Novartis