Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) jest szybko postępującym nowotworem krwi i szpiku kostnego, który występuje zarówno u dorosłych, jak i u dzieci. W Europie co roku diagnozuje się ją u około 5000 dzieci. Zatwierdzenie blinatumomabu opiera się na wynikach badania fazy I/II ”205 - otwartego, wieloośrodkowego, jednoramiennego badania, które oceniało skuteczność i bezpieczeństwo blinatumomabu u dzieci i młodzieży z nawrotową lub oporną na leczenie białaczką ALL z komórek prekursorowych linii B.

Uczestnicy otrzymywali blinatumomab w ciągłym wlewie dożylnym. Dawka dla tego badania wynosiła 5 μg/m2/dzień w dniach 1-7 i 15 μg/m2/dzień w dniach 8-28 w pierwszym cyklu, następnie dwa tygodnie przerwy i 15 μg/m2/dzień w dniach 1-28, po których następowały dwa tygodnie przerwy w kolejnych cyklach. W przypadku wystąpienia zdarzeń niepożądanych możliwe było dostosowanie dawki. Pacjenci, którzy odpowiedzieli na blinatumomab, ale później wystąpił u nich nawrót choroby, mieli możliwość ponownej terapii tym lekiem.

Wśród 70 pacjentów leczonych zalecaną dawką, mediana wieku wynosiła osiem lat (zakres: od siedmiu miesięcy do 17 lat), 40 z 70 (57,1 procent) było leczonych alloHSCT przed otrzymaniem blinatumomabu, a 39 z 70 (55,7 procent) miało chorobę oporną na leczenie. Średnia liczba cykli leczenia wynosiła 1,5. 20 na 70 pacjentów (28,6 procent) uzyskało całkowitą remisję lub całkowitą remisję z częściową odnową liczby komórek krwi obwodowej w dwóch cyklach leczenia, przy czym 17 z 20 pacjentów (85 procent) odpowiedziało w pierwszym cyklu.

Blinatumomab to bispecyficzne przeciwciało angażujące limfocyty T. Bispecyficzne przeciwciała angażujące limfocyty T są nowatorską technologią immuno-onkologiczną, która może zostać zaprojektowana jako terapia celowana w dowolny antygen nowotworowy pojawiający się w dowolnym typie nowotworu. Zmodyfikowane przeciwciała zostały zaprojektowane do niszczenia złośliwych komórek przy użyciu własnego układu odpornościowego pacjenta poprzez połączenie endogennych limfocytów T z komórką nowotworową. Przeciwciała tego typu pomagają połączyć limfocyt T z komórką docelową. Limfocyt T uwalnia substancje toksyczne, które prowadzą do śmierci komórki rakowej (apoptoza).

Blinatumomab angażuje limfocyty T, które wiążą się swoiście z cząsteczką CD19, ulegającą ekspresji na powierzchni komórek wywodzących się z linii B oraz z cząsteczką CD3 ulegającą ekspresji na powierzchni limfocytów T. W 2014 r. blinatumomab został uznany przez FDA za terapię przełomową i w trybie priorytetowym uzyskał w USA pełną rejestrację w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek prekursorowych linii B u dorosłych i dzieci.

W Unii Europejskiej blinatumomab został zatwierdzony w 2015 r. w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek prekursorowych linii B.