< Aktualności

Ciekawym trendem jest tworzenie ośrodków dla młodych dorosłych pacjentów onkologicznych. Klinika, w której współpracują hematolodzy dziecięcy oraz zajmujący się dorosłymi, funkcjonuje np. w Paryżu. Wśród nastolatków są osoby, które nie chcą "matkowania". Z drugiej strony są 18-latkowie oczekujący podczas hospitalizacji rodzicielskiej opieki - mówi prof. Tomasz Szczepański*, prezes Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej.

Rynek Zdrowa: Diagnostyka, organizacja leczenia, dostęp do terapii. Co obecnie stanowi największe wyzwanie w polskiej onkologii dziecięcej?

Prof. Tomasz Szczepański, kierownik Katedry i Kliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii Dziecięcej Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, ordynator Oddziału Hematologii i Onkologii Dziecięcej Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego nr 1 SUM w Zabrzu: Zanim powiem o wyzwaniach, chciałbym podkreślić, że w Polsce szczycimy się tym, że onkologia dziecięca jest pracą w pełni zespołową. Mamy w kraju ok. 200 onkologów dziecięcych. Ze względu na rzadkość występowania chorób onkologię oraz hematologię dziecięcą traktujemy jako całość w ramach wspólnej specjalizacji - onkologii i hematologii dziecięcej. Obecnie funkcjonuje w naszym kraju 18 ośrodków zajmujących się onkologią dziecięcą i - co bardzo ważne - ściśle ze sobą współpracujących.

Można więc powiedzieć, że w tej dziedzinie sieć placówek już dobrze funkcjonuje. Potwierdzili to koledzy podczas posiedzenia dotyczącego onkologii dziecięcej w ramach prac zespołu ds. Krajowej Sieci Onkologicznej, w których brałem udział. Onkologia dorosłych może nam pozazdrościć struktury, której zręby były tworzone jeszcze w latach 70. ubiegłego wieku. Obecnie wszystkie nasze ośrodki współpracują pod egidą Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej (PTOHD), któremu mam zaszczyt przewodniczyć od 2016 roku.

15 lutego na całym świecie obchodzony był Międzynarodowy Dzień Walki z Rakiem Dzieciństwa. Przypomnijmy więc, jaka jest epidemiologia nowotworów w tej grupie wiekowej? 

W Polsce wykrywa się ok. 1200 nowotworów występujących u pacjentów do 18. roku życia, co stanowi ok. 1% wszystkich stwierdzanych chorób nowotworowych. Szacujemy, że ok. 99% przypadków nowotworów u dzieci leczonych jest we wspomnianych 18 referencyjnych ośrodkach. Natomiast bardzo rzadkie jednostki chorobowe, takie jak np. nowotwory endokrynne trafiają do innych wyspecjalizowanych placówek.

Najczęstszymi nowotworami występującym u dzieci są białaczki. Stanowią one prawie 30% wszystkich nowotworów wieku dziecięcego. Wśród nich zdecydowanie przeważają ostre białaczki limfoblastyczne (ALL). Na drugim miejscu są nowotwory ośrodkowego układu nerwowego, a następnie chłoniaki. Są też nowotwory swoiste dla wieku dziecięcego, bardzo rzadko spotykane u osób dorosłych, takie jak m.in. neuroblastoma, guz Wilmsa, czy siatkówczak.

Obecnie średni odsetek całkowitych wyleczeń w nowotworach wieku dziecięcego sięga 80%. W przypadku ostrej białaczki limfoblastycznej ten wskaźnik wynosi ok. 85%. Pamiętajmy jednak, że pozostałe 15% pacjentów z ALL to zarazem najliczniejsza grupa pacjentów w onkologii dziecięcej, u której dochodzi do wznowy choroby. Są to chorzy często wymagający przeszczepu szpiku kostnego lub innych, alternatywnych metod terapii. 

Ok. 15% wszystkich białaczek u dzieci to ostra białaczka szpikowa. W skali roku jest więc to grupa 40-50 pacjentów, a wyleczalność sięga ok. 60%.

Jednym z nowotworów, który obecnie stanowi dla nas bardzo poważne wyzwanie, jest neuroblastoma wysokiego ryzyka. To guzy wychodzące z niedojrzałych komórek układu nerwowego. W przypadkach, kiedy guz nie ma złych cech genetycznych, ten nowotwór z sukcesem jest leczony operacyjnie i chemioterapią. Niestety, część tych guzów ma postać bardzo agresywną, co połączone jest z niekorzystnymi zmianami genetycznymi. U tych pacjentów rokowanie jest poważne. Przy intensywnym leczeniu połączonym z przeszczepieniem komórek macierzystych jesteśmy w stanie wyleczyć 30-40% pacjentów.

Ostatnio pojawiła się nowa metoda leczenia m.in. tego nowotworu - immunoterapia. Jest zarejestrowana i daje szansę wyleczenia 50-60% pacjentów. Na razie ta terapia nie jest jeszcze w Polsce refundowana w ramach programu lekowego. Koszt jej zastosowania u jednego dziecka wynosi nawet ok. 1 mln zł.

Czy również w odniesieniu do białaczek u dzieci pojawiają się nowe, dobrze rokujące opcje terapeutyczne? 

Są nowe terapie, tańsze niż w przypadku neuroblastomy, których koszt sięga kwot rzędu dziesiątek-setek tysięcy zł. Jedna z immunoterapii mającej wskazanie w ostrej białaczce limfoblastycznej, jest obecnie w trakcie procesu refundacyjnego. Wskutek zastosowania tej metody następuje „wyczyszczenie” komórek białaczkowych, dzięki czemu pojawia się duża szansa, że przeszczep szpiku przyniesie dobre rezultaty. Szacujemy, że w ostrej białaczce limfoblastycznej korzyść z zastosowania tej immunoterapii - w postaci całkowitego wyleczenia - odniosłoby 20-25 pacjentów w skali roku.

Pojawiły się też terapie komórkowe CAR-T. Polegają na tym, że do zmodyfikowanych limfocytów T cytotoksycznych pacjenta z ostrą białaczką limfoblastyczną wprowadza się tzw. chimeryczny receptor antygenowy, rozpoznający komórki nowotworowe, co prowadzi do ich niszczenia. Dla pewnej grupy pacjentów CAR-T jest praktycznie jedyną szansą na wyleczenie. Skuteczność tej metody wynosi ok. 50%.

Około 200 onkologów dziecięcych, których mamy w Polsce, to liczba wystarczająca w stosunku do potrzeb? 

Na pewno także w tej dziedzinie brakuje lekarzy i pielęgniarek. W tym kontekście chcę zwrócić uwagę, że oddziały onkologii dziecięcej mają charakter zachowawczy, czyli według obecnych norm zatrudnienia, na pacjenta przypadać powinno średnio 0,8 pielęgniarki. Jednak w praktyce są to oddziały bardzo ciężkie, w których przebywają w pokojach izolacyjnych m.in. pacjenci wymagający intensywnego nadzoru.

Pamiętajmy też, że na tych oddziałach leżą bardzo ciężko chore dzieci, część z nich od nas odchodzi. Stąd obciążenie psychiczne personelu jest znacznie większe niż na innych oddziałach pediatrycznych. Myślę, że obecna skala deficytu kadrowego wśród onkologów dziecięcych sięga co najmniej 10%. Dotyczy to nie tylko oddziałów szpitalnych, ale również obsady poradni specjalistycznych. Są też regiony, takie jak województwo śląskie, gdzie wskazana jest konsolidacja lecznictwa w zakresie onkologii dziecięcej.

Jest Pan autorem koncepcji utworzenia Śląskiego Centrum Hematologii i Onkologii Dziecięcej, czyli połączenia doświadczeń oddziałów dziecięcej hematoonkologii w Katowicach, Zabrzu i Chorzowie oraz wprowadzenia takiej placówki do Europejskiej Sieci Onkologii Dziecięcej. Czy ten projekt ma szansę na realizację? 

Nadal jestem zwolennikiem takiego rozwiązania, a projekt przedsięwzięcia jest złożony w Ministerstwie Zdrowia. To korzystne przede wszystkim z punktu widzenia efektywności terapii i wykorzystania kadry medycznej. Bardzo brakuje nam na Śląsku m.in. pokoi izolacyjnych z prawdziwego zdarzenia, niezbędnych w sytuacjach, kiedy u pacjentów dochodzi do ciężkich infekcji.

Ponadto konsolidacja ośrodków, a tym samym skupienie w jednej silnej placówce większej liczby chorych, sprzyja poprawie poziomu diagnostyki i leczenia. Można też prowadzić większą liczbę badań klinicznych pozwalających z czasem na wdrażanie innowacyjnych, skuteczniejszych terapii, zwłaszcza dla pacjentów, którym dziś medycyna nie jest już w stanie nic zaoferować. Dodam, że ok. 10% wszystkich nowotworów u dzieci w Polsce notowanych jest właśnie w woj. śląskim.

Takiego centrum jeszcze nie ma w naszym kraju. Byłoby ono bardzo potrzebne także w kontekście działalności międzynarodowej organizacji non-profit ITCC (The Innovative Therapies for Children with Cancer) zajmującej się wczesnymi etapami badań klinicznych nad nowymi terapiami w onkologii dziecięcej. Z drugiej strony mamy międzynarodową sieć PaedCan-ERN (European Reference Network for Paediatric Cancer), do której włączone są już dwa polskie ośrodki, zaś w najbliższym czasie prawdopodobnie dołączą cztery kolejne.

Jednym z systemowych problemów naszej ochrony zdrowia jest etap przechodzeniem młodocianych pacjentów z pediatrii do systemu opieki nad dorosłymi. Np. nie zawsze można pewne terapie zastosować u 15-latka - choć dawałoby to szansę na wyleczenie - ponieważ lek ma wskazanie wyłącznie dla dorosłych. Czy dotyczy to również leczenia onkologicznego?

Oczywiście często jest tak, że terapia najpierw jest zarejestrowana dla dorosłych, a dopiero później dopuszcza się ją do stosowania także u dzieci. Pamiętajmy jednak, że zawsze pozostaje - zgodna z prawem i przy zachowaniu określonych wymogów - możliwość sięgnięcia po terapię na drodze off-label (ordynowanie leków poza wskazaniami rejestracyjnymi i zawartymi w charakterystyce produktu leczniczego - przyp. red.).

Mamy obecnie w naszym szpitalu niepełnoletniego pacjenta z ostrą białaczką limfoblastyczną, u którego najlepszą opcją jest nowa immunoterapia zarejestrowana w Europie i Stanach Zjednoczonych dla dorosłych pacjentów. Ponieważ stwierdziliśmy, że w tym przypadku jest to terapia ratująca życie, wystąpiliśmy do NFZ o finansowanie w ramach procedury dostępu do terapii ratunkowej. Nasz wniosek trafił do zaopiniowania przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Czekamy na decyzję. Na razie leczymy pacjenta ze środków gromadzonych w ramach zbiórek publicznych.

Komisja Bioetyczna - w odpowiedzi na moje pytanie dotyczące tego właśnie przypadku - stwierdziła, że jako lekarz mam prawo wybrać metodę, którą uznam za najbardziej korzystną dla pacjenta. Równie ważnym warunkiem jest przekazanie choremu i jego rodzicom pełnej informacji o stosowanej terapii oraz uzyskanie ich świadomej zgody na stosowanie tego leczenia.

Pozyskiwaniem środków na często bardzo kosztowne leczenie onkologiczne zajmują się m.in. stowarzyszenia pacjentów i ich rodzin. Fundacja „Iskierka” planuje stworzenie koalicji zrzeszającej wiele organizacji działających na rzecz najmłodszych pacjentów onkologicznych. Na ile pomocna dla środowiska medycznego i oczywiście samych pacjentów, może być duża, tzw. organizacja parasolowa? 

To bardzo dobry kierunek. Ważne jest bowiem, aby interakcje na linii pacjent-rodzic-lekarz były przejrzyste. Niezwykle istotna w tym kontekście jest edukacja i dostęp do rzetelnej informacji medycznej, aby m.in. rodzice małych pacjentów mieli możliwość rzetelnej weryfikacji wiadomości czerpanych na przykład z internetu. Lekarze potrzebują więc mocnego partnera po stronie pacjentów i ich rodzin, abyśmy mogli prowadzić merytoryczny dialog.

Poza tym trzeba mieć na uwadze fakt, że na razie polskie organizacje rodziców pacjentów onkologicznych praktycznie nie istnieją na arenie międzynarodowej. Dzieje się tak między innymi dlatego, że brakuje wspólnej, reprezentatywnej platformy organizacyjnej dla tego środowiska, koordynującej jego działania, także poza granicami Polski. W przypadku onkologii dziecięcej warto m.in. nawiązać ścisłą w współpracę z międzynarodową organizacją CCI - Childhood Cancer International (15 lutego na całym świecie z inicjatywy CCI obchodzony jest Międzynarodowy Dzień Walki z Rakiem Dzieciństwa - red.).

CCI skupia organizacje rodzicielskie z całego świata i jest bardzo poważnym partnerem działań podejmowanych przez Europejskie Towarzystwo Onkologii Dziecięcej. Organizacje zrzeszone w CCI będą pełnoprawnymi uczestnikami Kongresu Onkologii Dziecięcej, który w maju br. odbędzie się w Pradze.

Dobra współpraca środowiska medycznego z rodzicami pacjentów onkologicznymi jest też bardzo ważnym elementem skutecznego monitorowana ich stanu głównie pod kątem późnych następstw leczenia, kiedy te osoby wkraczają w dorosłe życie. W tym kontekście nowym, ciekawym i wartym uwagi trendem jest tworzenie ośrodków dla młodych dorosłych pacjentów onkologicznych.

Taka klinika, w której współpracują ze sobą hematolodzy dziecięcy oraz zajmujący się dorosłymi pacjentami, funkcjonuje m.in. w Paryżu. Takie ośrodki przeznaczone są dla pacjentów w przedziale wiekowym od 15. do ok. 40. roku życia. Z doświadczenia wiemy, że wśród nastoletnich pacjentów są osoby, które nie chcą „matkowania”. Z drugiej strony są 18-latkowie oczekujący podczas hospitalizacji ciepła i bardzo troskliwej, rodzicielskiej opieki.

* Cały wywiad z prof. Tomaszem Szczepańskim ukaże się w najbliższym, marcowo-kwietniowym wydaniu magazynu Rynek Zdrowia (nr 2/2019).

Źródło: rynekzdrowia.pl